癌症治疗踏入新纪元。美国食品及药物管理局（FDA）前天首次批准基因疗法推出市场，临床试验显示疗法能令近八成重度血癌患者不再病发。然而医药费高达47.5万美元（.5万港元），药厂承诺病人用药后一个月不见效不收费。FDA今次“绿灯”亦可望令基因抗癌治疗更普及、价钱更相宜。
全球首个接受CAR-T疗法的孩子怀特黑德已从白血病康复五年，她在个人网站分享抗癌历程。
于年，7岁的怀特黑德（EmilyWhitehead）急性淋巴性白血病（ALL）复发，无计可施下医生惟有试用崭新的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T细胞）疗法，以基因改造技术强化她的免疫系统。这位全球首个接受CAR-T疗法的孩子，今日已战胜病魔，而CAR-T疗法亦终于获得FDA肯定。
FDA前天批准瑞士诺华药厂的CAR-T疗法“Kymriah”推出市场，治疗25岁或以下ALL复发患者。医学界都赞扬FDA的决定是“历史性创举”。
CAR-T细胞（*色）正在“抓捕”并攻击癌细胞（紫色）。
Kymriah疗法昂贵，达.5万元。 美联社
利用T细胞攻击癌细胞
CAR-T疗法是近年兴起的基因抗癌疗法一种，利用基因改造技术，令人体免疫系统T细胞懂得辨别并集中攻击引致白血病的癌细胞，只要大量培植经改造的T细胞（即CAR-T细胞）并注射回患者体内，经一次性治疗就可以将癌细胞杀死而无损健康细胞，对患者的伤害比化疗及移植骨髓这类传统疗法低得多。
临床试验显示63名重度患者之中，83%接受治疗三个月就进入完全缓解期（remission），即症状完全消失但仍有复发可能；接近80%患者一年后更是康复而不再病发。
不过疗治存在风险。患者可能因为CAR-T细胞过度活跃以致血压降至危险水平，这副作用更随时会损坏器官甚至致命；FDA亦设严格要求，诺华药厂只能委托受过特别训练、并取得认证的医疗中心培植CAR-T细胞，目前全美只有约20家合资格中心。
「Kymriah”定价万
“Kymriah”定价为47.5万美元，诺华药厂被批评开天索价，但实情在医药费昂贵的美国，骨髓移植的首年收费已要54万至80万美元（.2万至万港元）；而目前至少尚有一家药厂等候FDA批准同类疗法，随着更多竞争者加入，可望令CAR-T疗法价钱更相宜。
医学界希望将CAR-T疗法扩展至治疗脑癌、乳癌及胰腺癌，FDA的“绿灯”有助推动癌症治疗技术。CAR-T疗法研究先驱之一，美国宾夕凡尼亚大学教授卡尔．琼（CarlJune）为研究终于走进商业市场而欣喜若狂，“我不停捶自己告诉自己这是真的”。
來自美联社/《纽约时报》/美国有线新闻网络
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